据江苏公共·新闻频道《新闻空间站》报导：脊髓性肌萎缩症是婴幼儿最常见的致死性疾病之一，大多数患儿无法存活到两岁，宿迁泗阳县18个月大的多多就不幸患上了这一稀有疾病。可是走运的是，就在多多求医无门时，全球首个针对脊髓性肌萎缩症精准靶向医治药物被同意在我国上市运用，多多也成为全省首例承受该药医治的患儿。

【男婴罹患脊髓性肌萎缩症 仅有靶向医治药我国上市】

11月27号，多多在苏州大学隶属儿童医院承受“诺西那生钠”鞘内打针医治，术后多多呼吸平稳，无不良反应，病况平稳，第二天出院，全家回到了宿迁。

多多父亲包先生说，用了这个药之后，孩子基本上就没有生命危险了，绝大部分孩子经过这个药就可以正常发育。

包先生和记者说，在本年2月份，他发现孩子呈现肌肉萎缩、发育后退的状况，曲折求医，终究经过基因检测确诊为脊性髓肌萎缩症。这是一种稀有的遗传性神经肌肉疾病，在重生儿中发病率约为 1/6000-1/10000，大多数患儿无法存活到两岁，全世界范围内对该病的医治办法仅限于呼吸支撑、养分支撑等辅佐医治。走运的是，本年2月，由美国药企研制的“诺西那生钠”打针液正式取得国家药品监督管理局同意，成为我国首个也是仅有医治脊髓性肌萎缩症的药物。

由于是彻底进口，一小瓶药价格是69.97万元，包先生慨叹，这种药的价格真的是比黄金要贵得多了！

【5毫升药物近70万 多方协助为孩子赢重生】

据了解，该药现在归于彻底自费药物，已创下了我国药品价格的新纪录，可是面临孩子仅有的期望，包先生坚决果断拿出家中的一切积储，并向亲朋好友借了不少，加上爱心人士捐献了一部分，总算凑齐了首针的费用。

打针首针后，孩子在两个月内还要打针三针，今后每4个月打一针。包先生表明，多多现已加入了我国初级卫生保健基金会关于脊髓性肌萎缩症患者的协助项目，现在打的首针近70万元彻底自付，别的三针由该项目免费协助。但未来的医治费用关于一家来说仍是个沉重的担负。

现在，多多的个人低保请求现现已过，每月取得520元的日子补助，并且在大病医疗方面可以轻松的享用二次报销。

据统计，全国脊髓性肌萎缩患者约有5万人，江苏为81人，也等待这一药物能提前归入国家或当地医保药品目录，协助患者家庭处理医治担负。

江苏台/周杨杨 宿迁台/唐千千

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